Lettera all'On. Beatrice Lorenzin Ministro della Salute

Sovaldi

ASSOCIAZIONE LIGURETHALASSEMICI OnlusMember of Thalassaemia International Federation

Preg.mo Dott. Matteo Renzi Presidente del Consiglio dei Ministri Palazzo Chigi Roma

Gent.ma On. Beatrice Lorenzin Ministro della Salute Lungotevere Ripa 1 Roma

E p.c. Preg.mo Prof. Luca Pani Direttore Generale AIFA Via del Tritone 181 Roma

Genova, 14 Luglio 2015

Oggetto: Criteri di accesso ai nuovi farmaci per HCV.


Pregiatissimo Presidente, Gentilissimo Ministro,

Con riferimento al Comunicato AIFA n.449 del 10 luglio scorso e all'algoritmo allegato, in qualità di presidente della scrivente associazione, ma ancor più come rappresentante italiano dei pazienti affetti da thalassemia e drepanocitosi nell'International Board della Thalassemia International Federation (TIF), desidero sottoporre alla vostra cortese attenzione una problematica che ha una forte valenza sia clinica che sociale del contrasto dell'epatite C nei nostri pazienti, tutelati a livello internazionale dalla TIF e, nel nostro contesto, dalla Fondazione Italiana L.Giambrone per la guarigione dalla thalassemia e dalla Federazione nazionale della associazioni UNITED.

L'avvento delle nuove terapie per il contrasto dell'epatite C senza l'utilizzo di Interferone e Ribavirina, due farmaci fortemente anemizzanti e generalmente mal tollerati da noi pazienti, ha certamente modificato lo scenario dell'aspettativa di cura che fino ad oggi limitava fortemente le percentuali di successo nei pazienti trattati.

L'elevato costo dei farmaci in questione, nonostante la proficua contrattazione con le aziende produttrici messa in essere dal Ministero della Salute, limita l'accesso a queste terapie innovative a quei casi di comprovata gravità per i quali è necessario procedere rapidamente all'eradicazione del virus.

Il fatto di soffrire, contemporaneamente all'epatite C, anche della thalassemia o della drepanocitosi, per la cui cura sono necessarie frequenti trasfusioni di sangue, con un aumentato rischio di contrarre nuove infezioni, e cure per il controllo delle complicanze derivate dall'accumulo di ferro, non consente comunque a noi pazienti di avere un canaleprivilegiato per l'accesso alle nuove terapie per l'HCV qualora la malattia epatica non sia giàin stato avanzato o non ricorrano i criteri disposti.

L'idea del contenimento della spesa, specie di questi tempi, e del contrasto deglisprechi in sanità, è una politica che non solo condividiamo, ma addirittura sosteniamo nellenostre quotidiane lotte istituzionali nelle singole regioni per tutelare i nostri centri di cura,eccellenza internazionale, e soprattutto i nostri pazienti.Tuttavia mi preme portare alla vostra attenzione che il mantenimento di criterirestrittivi per l'accesso alle terapie atte al contrasto dell'epatite C, nel caso di pazienti conthalassemia e drepanocitosi, non tiene conto dell'aspetto preventivo delle gravi complicanzepossibili, come l'epatocarcinoma (HCC), che nella popolazione thalassemica ha dimostratoevidenze d'incidenza ben superiori alla media proprio a causa del sovraccarico di ferroepatico derivato dal regime trasfusionale, già di per sé grave fattore di rischio.

Vi riporto quanto enunciano le nuovissime linee guida della Società Europea per loStudio del Fegato (EASL) che riconoscono la particolarità della doppia patologia in questione,un caso unico nel contesto internazionale, messo in evidenza dal grande lavoro svolto conl'International Board della Thalassemia International Federation ad esclusivo beneficio deinostri pazienti:"La più frequente tra le emoglobinopatie associate all'epatite C cronica è lathalassemia major, che richiede frequenti trasfusioni di sangue ed è prevalente in paesi neiquali lo screening sul sangue raccolto è, o è stato in passato, non appropriato.

L'epatitecronica da HCV è altrettanto frequente nelle persone affette da anemia falciforme. La terapiaè stata spesso limitata in questi pazienti perché sia l'Interferone-α Peghilato che la Ribavirinapossono causare anemia. Non è stato pubblicato alcun trial clinico con la terapia antiviraleeseguito in questa popolazione di pazienti, ma alcuni trial sono adesso in via di svolgimento.In assenza di studi pubblicati per esaminare la sicurezza dei regimi terapeutici Interferonefreenei pazienti affetti da emoglobinopatie, non c'è ragione di pensare che questi farmacisiano specificamente controindicati. Pertanto, i regimi terapeutici senza Interferone eRibavirina dovrebbero essere utilizzati in questi pazienti in quanto costoro hanno il grandevantaggio di non aggravare lo stato di anemia".

Alla luce di quanto esposto, allo scopo di evitare l'insorgere di ulteriori complicanzeper pazienti già fortemente esposti a rischi di infezione dovuti alla frequenza della terapiatrasfusionale ed al sovraccarico di fegato epatico che accelera il progresso della malattiaepatica in maniera significativa con conseguente aumento dei costi per trattarla, mi permettodi avanzare richiesta affinchè sia possibile, certo senza smantellare i criteri di accesso allenuove terapie per l'epatite C, di includere nei suddetti che la contemporanea comorbidità conthalassemia o drepanocitosi sia da considerarsi un criterio fondamentale per consentirel'accesso a questi pazienti, indipendentemente da quanto sia progredita la malattia epatica,senza attendere la sua degenerazione in cirrosi o, ancora peggio, in epatocarcinoma.Ritengo non necessario scendere nel dettaglio della ricaduta sociale che avrebbe unaumento dell'incidenza delle cirrosi epatiche o del tumore del fegato per pazienti che sono giàfortemente penalizzati dalle condizioni di salute di base in caso debbano affrontare untrapianto di fegato, anche sotto il profilo della spesa, il cui carico sociale graverebbeunicamente sulle famiglie senza peraltro poter coltivare la speranza di vedere i propri carisopravvivere alla malattia.

Non posso non ricordare alle SS.LL che l'Italia ha il triste primato al mondo per numero di pazienti thalassemici infettati con il virus dell'epatite C a causa di un colpevole mancato controllo del sangue, ben sappiamo inoltre le drammatiche traversie processuali e le molte beffe che noi pazienti abbiamo subito dai vari Governi per vedere riconosciuto il risarcimento del danno subito dal sangue infetto, e ritengo sarebbe quantomeno doveroso da parte del Ministero acconsentire l'accesso immediato alle nuove terapie a questi pazienti, senza far valere le rispettabili ma assai discutibili, nel caso in questione, ragioni di sostenibilità economica.

Confidando che la problematica posta all'attenzione delle SS.LL sia valutata con la consueta sensibilità e sollecitudine, in attesa di un vs. riscontro, resto a disposizione per eventuali chiarimenti si rendessero necessari, compreso un eventuale accesso OpenAIFA per ridiscutere della problematica che ci riguarda e colgo l'occasione per inviare

Distinti Saluti.

Il Presidente         

Angelo Loris Brunetta

 

La risposta del ministero non si è fatta attendere. Apri il pdf.

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